L'Autorité saoudienne des aliments et des médicaments (SFDA) a annoncé l'approbation de la première étude clinique de phase 19 d'une nouvelle thérapie génique développée localement utilisant des cellules T de type carcinome (cellules CAR T) modifiées pour traiter les adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) CDXNUMX-positive qui n'ont pas répondu au traitement ou qui ont rechuté.
الغذاء et الدواء
Cette réalisation est une première au Royaume, en termes de développement et de fabrication du traitement dans un environnement de recherche national, grâce à un système de transport fermé dans une unité de fabrication de pointe du Centre de recherche et hôpital spécialisé Roi Faisal à Riyad. Elle témoigne de l'intégration des organismes réglementaires et scientifiques du Royaume pour faire progresser le développement de thérapies géniques avancées.
Quelle est la maladie ciblée ?
La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est l'un des cancers du sang et de la moelle osseuse les plus graves. Elle se caractérise par sa propagation rapide, car elle affecte les lymphocytes blancs, entraînant la production de grandes quantités de cellules immatures, affaiblissant ainsi la capacité de l'organisme à combattre les infections, à transporter l'oxygène et à arrêter les saignements.
Mécanisme d'une nouvelle thérapie génique
Le traitement à l'étude repose sur la technologie CAR-T. Les lymphocytes T du patient sont modifiés à l'extérieur de l'organisme pour être reprogrammés afin de cibler les cellules cancéreuses porteuses de la protéine CD19, puis réinjectés au patient par voie intraveineuse. L'étude actuelle vise à évaluer la sécurité du traitement chez les patients de la première phase, âgés de 18 à 60 ans.
Le traitement est développé par une équipe nationale de scientifiques et de chercheurs saoudiens en collaboration avec Lentgen/Militoni, en utilisant des techniques de fabrication précises qui garantissent la sécurité et la qualité du produit biologique.
Un pas vers le leadership dans le domaine de la santé
L'autorité a confirmé que cette approbation s'inscrit dans sa stratégie visant à soutenir l'innovation dans les biothérapies avancées et à fournir un environnement réglementaire flexible et transparent pour accélérer la disponibilité de traitements prometteurs, notamment pour les maladies incurables.
Elle a également expliqué que cette étape s'inscrit dans le cadre des objectifs du Programme de transformation du secteur de la santé, l'un des programmes de Saudi Vision 2030, qui vise à transformer le Royaume en un centre régional de premier plan pour la recherche, le développement et l'innovation en matière de santé.
pour plus d'informations
La liste des études cliniques enregistrées peut être consultée sur le site Internet de l’Autorité via le lien suivant :
https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list
